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医薬ジャーナル 新薬展望2005 (Vol.41 S-1)

P54(280)~58(284)

新薬展望2005 第 I 部 分子標的治療~最近の進歩~

RNA干渉を利用した分子標的治療法の開発

京都大学大学院薬学研究科 高橋有己
京都大学大学院薬学研究科 西川元也
京都大学大学院薬学研究科 高倉喜信

                                                         
Summary

 RNA干渉(RNA interference;RNAi)は,短い2本鎖RNA(short interfering RNA;siRNA)が塩基配列特異的に標的mRNAを分解し,その結果遺伝子発現が抑制される現象であり,遺伝子解析のツールとして近年盛んに用いられている。RNAiによる遺伝子発現抑制-遺伝子サイレンシングーはその高い配列特異性と遺伝子発現抑制効果から,癌,AIDS(Aquired Immurodeficiency Syndrome),ウイルス性肝炎といった,病因タンパク質の発現亢進が原因となる難治性疾患に対する新規分子標的治療法としての開発が期待されている。

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