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血液フロンティア 2018年7月号(Vol.28 No.7)

P71(1069)~78(1076)

特集 ゲノム編集技術の基礎と応用

7.造血幹細胞を標的としたゲノム編集技術の現状と展望

自治医科大学 分子病態治療研究センター 再生医学研究部 教授 花園豊(Hanazono Yutaka)

                                                         
Summary

 造血幹細胞ゲノム編集治療は従来の遺伝子治療に対して安全性の面でメリットがあるが,その実現にはまだ数年以上かかると思われる。造血幹細胞のゲノム編集治療法として3つのタイプ,すなわち遺伝子破壊法,cDNA挿入法,相同組換え法が研究されている。造血幹細胞へのゲノム編集ツールの送達法として最近,Cas9のmRNAやタンパク質のエレクトロポレーションによる導入が主流になりつつある。ゲノム修復細胞が増殖優位性をもつ場合,治療を成功に導きやすい。造血幹細胞の大部分は静止期にあるので,外来遺伝子の相同組換えを起こしづらいことが大きな未解決課題である。

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