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血液フロンティア 2018年7月号(Vol.28 No.7)

P79(1077)~89(1087)

特集 ゲノム編集技術の基礎と応用

8.ゲノム編集の非ウイルス性送達法および臨床応用戦略

京都大学iPS細胞研究所 特定研究員 奥嵜雄也(Okuzaki Yuya)
京都大学iPS細胞研究所 特定拠点講師 堀田秋津(Hotta Akitsu)

                                                         
Summary

 近年のゲノム編集技術の発展に伴い,遺伝子治療臨床応用への動きが益々活発化している。ゲノム編集治療をヒトで成功させるためには,目的組織への効率的かつ安全な送達技術が鍵となる。非ウイルス性送達法を用いたin vivoゲノム編集技術は,一般的によく用いられるウイルスベクター法と比べて宿主に対する免疫原性が低く,またゲノム編集システムの発現期間が短いため,ゲノムDNA上のオフターゲット変異を抑制できるという利点がある。本稿では,最近のマウスモデルを対象とした非ウイルス性送達法によるゲノム編集技術の応用例を取り上げ,現在の技術の可能性と問題点を俯瞰的に紹介する。

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