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医薬ジャーナル 2018年7月号(Vol.54 No.7)

P167(1709)~169(1711)

連載 医薬品情報(DI)室より 注目の新薬情報〈30〉

スピンラザⓇ髄注12mg

旭川医科大学病院薬剤部 安達知輝
旭川医科大学病院薬剤部 教授/薬剤部長 田﨑嘉一

                                                         
Summary

◆製剤の特徴
 「スピンラザ®髄注12mg(ヌシネルセンナトリウム)」(以下,本剤)は,本邦初となるアンチセンス核酸医薬品であり,脊髄性筋萎縮症(spinal muscular atrophy:SMA)に対する疾患修飾薬である。
 SMAは常染色体劣性遺伝性神経筋疾患であり,survival motor neuron(SMN)タンパク質の欠乏により,運動ニューロンが変性し,四肢や体幹の筋萎縮をもたらす。ほぼすべての症例で,染色体5q領域でのSMN1 遺伝子の欠失または変異が認められている。
 本剤は,SMN1 遺伝子の重複遺伝子であるSMN2 遺伝子のmRNA前駆体の特定部位に結合することで,SMNタンパク質の発現を増加させ,運動機能の改善等の効果をもたらす。
 なお,本剤の有効性は,SMN1 遺伝子の欠失または変異を有し,SMN2 遺伝子が1コピー以上である患者のみに限られる。

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