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特集

ゲノム編集技術の基礎と応用

ノム編集とは,細胞の中で任意の塩基配列を切断する人工DNA制限酵素(ゲノム編集ツール)を利用し,正確に遺伝子を改変する技術である。原理的に,ゲノム編集ツールを導入可能なすべての生物で適用できるため,基礎から応用研究に至るまで,その利用範囲は多岐にわたる。なかでも,疾患モデル細胞・動物の作製と疾患研究,それらを用いた創薬,遺伝子治療による臨床研究への期待は大きく,疾患の原因となる遺伝子を修復することができれば,究極の個別化医療が実現する可能性がある。
うしたゲノム編集を利用した臨床試験がすでに始まっているが,臨床応用については,日本は残念ながら中国や米国に後れを取っているのが現状である。今後は,疾患治療を目指した日本独自のゲノム編集技術の開発に期待したい。





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